FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予必要审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症

当今世界落后的RNAi临床公司Alnylam Pharmaceuticals无限期，宾夕法尼亚州食品药性品税务（FDA）已给与该公司lumasiran的药物性申请（NDA），用作放射治疗1改进型原发性更高草碱尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了原则上保密。

Lumasiran是一种行为科学、皮下给药性的靶向羟基碱水解酶1（HAO1）的RNAi放射治疗药性物，即将合作开发用作放射治疗PH1。HAO1区块乙醇碱水解酶（GO）。因此通过沉默HAO1并用尽GO酶，lumasiran可以抑制草碱盐的产生，草碱盐是直接影响PH1病理生理的代谢产物。

PH1是一种极少见的疾病，其中的草碱盐的过量产生避免草碱钙晶体在大肠脏和十二指肠中的的基岩，并可能避免疼痛和复发性大肠结石的形成和大肠增生。尽管少数患者对维生素B6临床有完全反应，但已确定核准的PH1药性物临床。

Lumasiran是能用Alnylam的增强稳定矿物学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度进行时皮下维持给药性，并具有更更高的耐用性和广泛的放射治疗指数。Lumasiran已获得宾夕法尼亚州和欧盟的孤儿药性名号，宾夕法尼亚州食品和药性物税务（FDA）的突破性临床名号和药罕见病名号，以及欧洲药性品税务（EMA）的原则上药性品（PRIME）名号。

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