原发性核糖体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药称号

Reneo Pharmaceuticals今日宣布，英美两国肉类止痛品监督管理局（FDA）已授予该英美两国公司的主要候选止痛物REN001放射治疗细菌性核糖体肌病（PMM）的孤儿止痛头衔。该英美两国公司还宣布了最近进行的针对PMM病患的REN001临床分析的鼓励结果。

REN001是一款选择性PPARδ胺类，可放射治疗之外PMM在内的遗传性肌病。PMM是核糖体特异性所致的情况严重疾病，PMM病患的肌肉组织机制多半会下降，对日常机制产生不利阻碍，并且病患寿命会较长。以外已为FDA批复的用于放射治疗PMM的止痛物。

Reneo Pharmaceuticals首席高管Niall O’Donnell指导教授说：“患核糖体细菌性肌病的病患的生活受到很多方面的阻碍”。Reneo对患核糖体基因缺陷和肌病症的PMM病患进行了为期12周的抗病毒（REN001分析）。病患每天口服一次REN001，大多数病患选择参加另外的36周解禁标签延伸分析。REN001分析考察了可到测试和一些症状问卷的结果，该分析的可靠性数据声称，REN001在PMM病患中是安全的且抗性良好。

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